Через 6 місяців терапії хворі на Альцгеймера тварини не відрізнялися поведінкою від здорових гризунів. Ба більше, препарат виявився ефективним навіть на прогресуючій стадії деменції.

До теми Вчені здійснили прорив у лікуванні хвороби Альцгеймера

Як працює новий препарат

В основі нового підходу лежить шаперон-опосередкована аутофагія (CMA) – процес очищення клітин, який спрямований на видалення і виведення відходів з організму. Механізм очищення клітин запускає переробку токсичних для мозку білків і в результаті очищає його.

Напередодні експерименти на моделях мишей показали, що порушення CMA викликає зміни в короткочасній пам'яті та ходьбі. Й загалом пов'язане з симптомами, які супроводжують прогресування хвороби Альцгеймера. Потім підтвердилося, що у мишей з генетичною схильністю до раннього розвитку нейродегенерації активність CMA в нейронах гіпокампу, який відповідає за роботу пам'яті і навчання, була занижена.

Подальші експерименти зі зразками тканин людей на різних стадіях хвороби Альцгеймера продемонстрували схожий процес у людини. Чим сильніше прогресування Альцгемера – тим менша активність CMA.

Натомість розроблений вченими препарат під назвою CA працює на збільшення кількості рецепторів LAMP2A, яких з віком стає все менше. А вони відіграють важливу роль в процесі вищезгаданої СМА.

Результати експериментів

  • Вчені перорально вводили CA мишам на прогресуючій стадії хвороби Альцгеймера впродовж 4 – 6 місяців.
  • Лікування покращило функції пам'яті, знизило ознаки депресії і тривожності, а ще значно покращило ходу тварин. Загалом хворі гризуни стали схожими на здорових особин з контрольної групи.
  • Окрім змін в симптомах, вчені помітили значне зниження рівнів тау білка і нейрофібрилярних клубків, які блокують нейронні зв'язки.
  • Ще одним важливим індикатором ефективності препарату стало зниження гліозу – запалення і рубцювання клітин, що оточують нейрони.

Важливо відзначити, що тварини показували вже прогресуючу стадію хвороби Альцгеймера, а їхні нейрони були буквально забиті скупченнями білків. Однак лікування спрацювало, що означає перспективність препарату і для пізніших стадій захворювання,
– розповіла авторка роботи Анна Марія Куерво.

Важливо, що під час досліджень терапія не пошкодила інші органи тварин і була безпечною навіть при щоденному прийомі впродовж тривалого часу.

Нині команда дослідників вивчає родинні сполуки CA, аби визначити можливості терапії для інших нейродегенеративних захворювань.