Арсен выиграл лекарство против СМА

Мать мальчика рассказала, что не надеялась на такое счастье. Лекарства ожидают уже через месяц. Мальчик получил шанс на жизнь.

К теме Из 6 тысяч редких заболеваний, Украина признает только 302

Это шок, большое чудо, на которое надеялась вся наша семья, ежедневно молилась за то, чтобы судьба сжалилась над нашим ребенком,
– отметила женщина.

 
СМА – что это?

Спинальная мышечная атрофия – болезнь, из-за которой человек ослабевает каждый день, и в результате теряет способность ходить, двигаться и даже дышать.

СМА – одна из наиболее распространенных причин детской смертности от генетических болезней в мире.
Сегодня СМА поддается лечению, но для этого нужен самый дорогой в истории мировой фармакологии препарат. Полный курс может стоить 2,5 миллиона долларов.

 

Лекарство – единственный шанс на жизнь

Мать рассказала, что болезнь начала прогрессировать после годика. В 6 месяцев мальчик еще мог сидеть, но у сына дрожали ручки, впоследствии он не мог самостоятельно сидеть, падал, нуждался в поддержке.

Лечить болезнь можно несколькими препаратами. Препарат Zolgensma, который выиграл мальчик, вводится однократно.

Принцип его действия заключается в том, что он заменяет неработающий ген SMN1 его функциональной копией.

Узнали, что от такой болезни – спинально-мышечной атрофии – есть лекарства, но они ужасно дорогие – более 2,5 млн долларов. Бросились собирать средства, но одновременно зарегистрировались для участия в лотерее, во время которой ежемесячно распределялись такие препараты. И вот такая новость. Препарат выпал для Арсенчика. Никак не можем поверить, что судьба смилостивилась над нашим ребенком,
– рассказала мать Арсенчика.

По ее словам, препарат прибудет в Украину минимум через месяц. Вводить его будут в одной из клиник Охматдета в Киеве.

Женщина также рассказала, что с ней уже связались юристы фармкомпании и подтвердили результаты лотереи.

Что известно о самых дорогих лекарствах в мире

Два года назад в США одобрили лекарство стоимостью 2,125 миллиона долларов за 1 дозу.

 
Zolgensma – что это за препарат?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), препарат первой генной терапии для лечения детей в возрасте до 2 лет со спинально-мышечной амиотрофией (СМА).


Zolgensma – самый дорогой в мире препарат / Фото с сайта компании

Информация о лотерее

В декабре 2019 года швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG, которая производит Zolgensma, объявила о программе лотерей, в которой любой ребенок со СМА мог выиграть лечение.

Система распределения самого дорогого препарата похожа на лотерею: раз в две недели независимая комиссия тянет жребий из заявок, поданных из всех стран, где такие лекарства не продаются.

Из-за высокой стоимости препарат Zolgensma попал в Книгу рекордов Гиннесса.