Коротко о заболевании глаз, от которого разработали препарат
В рамках клинических исследований ученые из Пенсильванского университета наблюдали за 11 пациентами с врожденным редким генетическим заболеванием Амаврозом Лебера, которое поражает сетчатку глаза из-за мутаций в определенных генах, главным образом в CEP290. Пациенты с этим диагнозом страдают либо от тяжелых нарушений зрения или от полной слепоты. В подавляющем большинстве случаев болезнь развивается сразу после рождения.
К теме Разработали имплант, который формирует искусственное зрение у незрячих
Всем участникам сделали инъекцию антисмыслового олигонуклеотида – молекулы которая восстанавливает нормальный уровень белка CEP290 в фоторецепторах глаз для улучшения функции сетчатки.
Результаты исследования
У 10 пациентов инъекции каждые 3 месяца приводили к постоянному улучшению зрения. Удивительным открытием стали результаты у последнего одиннадцатого добровольца.
Уже после одной инъекции препарата через месяц ученые зафиксировали улучшение функции зрения. Максимального эффекта удалось добиться через 2 месяца после лечения.
Наиболее удивительно, что улучшение сохранялись и через 15 месяцев после первой и единственной инъекции,
– отметили авторы.
До экспериментальной терапии острота зрения пациента была очень низкой с ограниченными полями обзора. В темное время суток пациент ничего не видел.
Перспектива применения молекулы
Успех такого результата ученые объясняют тем, что инъекция содержала крошечные молекулы РНК, которые достаточно малы, чтобы попасть в ядро клетки, но одновременно с этим сохраняются там надолго для выполнения своей работы.
Сейчас ученые проводят серию клинических исследований, где данный экспериментальный подход изучается для лечения различных генетических заболеваний глаз.
Теперь ученые намерены пересмотреть режим дозирования сепофарсена и других лекарственных средств, чтобы сохранить нужный терапевтический эффект и одновременно снизить риски осложнений.