Арсен виграв ліки проти СМА

Мати хлопчика розповіла, що не сподівалась на таке щастя. Ліки очікують уже через місяць. Хлопчик отримав шанс на життя. 

До теми З 6 тисячі рідкісних захворювань, Україна визнає тільки 302

Це шок, велике диво, на яке сподівалася уся наша родина, щоденно молилася за те, щоб доля змилосердилася над нашою дитиною,
– зазначила жінка. 

 
СМА – що це?
Спінальна м'язова атрофія – хвороба, через яку людина слабшає кожного дня, і в результаті втрачає здатність ходити, рухатись і навіть дихати.
 
СМА – одна з найбільш поширених причин дитячої смертності від генетичних хвороб у світі.

Сьогодні СМА піддається лікуванню, але для цього потрібний найдорожчий в історії світової фармакології препарат. Повний курс може коштувати 2,5 мільйона доларів.

 

Ліки – єдиний шанс на життя

Матір розповіла, що хвороба почала прогресувати після рочку. У 6 місяців хлопчик ще міг сидіти, але у синочка тремтіли ручки, згодом він не міг самостійно сидіти, падав, потребував підтримки.

Лікувати хворобу можна кількома препаратами. Препарат Zolgensma, який виграв хлопчик, вводиться одноразово.

Принцип його дії полягає в тому, що він замінює непрацюючий ген SMN1 його функціональною копією.

Дізналися, що від такої хвороби – спинально-мязової атрофії - є ліки, але вони страшенно дорогі – більше 2,5 млн доларів. Кинулися збирати кошти, але водночас зареєструвалися для участі в лотереї, під час якої щомісяця розподілялися такі препарати. І ось така новина. Препарат випав для Арсенчика. Ніяк не можемо повірити, що доля змилостивилася над нашою дитиною,
– розповіла мати Арсенчика.

За її словами, препарат прибуде в Україну через місяць. Уводитимуть його в одній із клінік Охматдиту в Києві.

Жінка також розповіла, що з нею уже зв'язались юристи фармкомпанії та підтвердили результати лотереї.  

Що відомо про найдорожчі ліки в світі

Два роки тому у США схвалили ліки вартістю 2,125 мільйона доларів за 1 дозу. 

 
Zolgensma – що це за препарат?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), препарат першої генної терапії для лікування дітей віком до 2 років зі спинально-м'язовою аміотрофією (СМА). 


Zolgensma – найдорожчий у світі препарат / Фото з сайту компанії

Інформація про лотерею

У грудні 2019 року швейцарська фармацевтична компанія Novartis AG, яка виробляє Zolgensma, оголосила про програму лотерей, в якій будь-яка дитина зі СМА могла виграти лікування.

Система розподілу найдорожчого препарату схожа на лотерею: раз на два тижні незалежна комісія тягне жереб із заявок, поданих з усіх країн, де такі ліки не продаються.

Через високу вартість препарат Zolgensma потрапив у Книгу рекордів Гіннесса.