Арсен виграв ліки проти СМА
Мати хлопчика розповіла, що не сподівалась на таке щастя. Ліки очікують уже через місяць. Хлопчик отримав шанс на життя.
До теми З 6 тисячі рідкісних захворювань, Україна визнає тільки 302
Це шок, велике диво, на яке сподівалася уся наша родина, щоденно молилася за те, щоб доля змилосердилася над нашою дитиною,
– зазначила жінка.
Сьогодні СМА піддається лікуванню, але для цього потрібний найдорожчий в історії світової фармакології препарат. Повний курс може коштувати 2,5 мільйона доларів.
Ліки – єдиний шанс на життя
Матір розповіла, що хвороба почала прогресувати після рочку. У 6 місяців хлопчик ще міг сидіти, але у синочка тремтіли ручки, згодом він не міг самостійно сидіти, падав, потребував підтримки.
Лікувати хворобу можна кількома препаратами. Препарат Zolgensma, який виграв хлопчик, вводиться одноразово.
Принцип його дії полягає в тому, що він замінює непрацюючий ген SMN1 його функціональною копією.
Дізналися, що від такої хвороби – спинально-мязової атрофії - є ліки, але вони страшенно дорогі – більше 2,5 млн доларів. Кинулися збирати кошти, але водночас зареєструвалися для участі в лотереї, під час якої щомісяця розподілялися такі препарати. І ось така новина. Препарат випав для Арсенчика. Ніяк не можемо повірити, що доля змилостивилася над нашою дитиною,
– розповіла мати Арсенчика.
За її словами, препарат прибуде в Україну через місяць. Уводитимуть його в одній із клінік Охматдиту в Києві.
Жінка також розповіла, що з нею уже зв'язались юристи фармкомпанії та підтвердили результати лотереї.
Що відомо про найдорожчі ліки в світі
Два роки тому у США схвалили ліки вартістю 2,125 мільйона доларів за 1 дозу.
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), препарат першої генної терапії для лікування дітей віком до 2 років зі спинально-м'язовою аміотрофією (СМА).
Zolgensma – найдорожчий у світі препарат / Фото з сайту компанії
Інформація про лотерею
У грудні 2019 року швейцарська фармацевтична компанія Novartis AG, яка виробляє Zolgensma, оголосила про програму лотерей, в якій будь-яка дитина зі СМА могла виграти лікування.
Система розподілу найдорожчого препарату схожа на лотерею: раз на два тижні незалежна комісія тягне жереб із заявок, поданих з усіх країн, де такі ліки не продаються.
Через високу вартість препарат Zolgensma потрапив у Книгу рекордів Гіннесса.